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目的:自体造血干细胞移植(HSCT) CD34⁺细胞选择最近被用于治疗难治性克罗恩氏病,表现出良好的安全性和有前途的功效。我们研究了HSCT的安全性和有效性没有外周血干细胞(PBSCs) moderate-severe耐火克罗恩氏病。

病人:4名患者(三男一女;年龄范围26-45年)与主动moderate-severe克罗恩氏病(中位数克罗恩病活动指数(CDAI) 319年,范围272 - 345),耐火材料或不能容忍多种药物包括英夫利昔单抗,被录取。

干预措施:没有PBSCs收集与环磷酰胺(CTX)动员后1.5 g / m2和粒细胞集落刺激因子(g - csf) 10μg /公斤。空调方案包括CTX 50毫克/公斤−−5几天2和兔子anti-thymocyte球蛋白(ATG) 2.5毫克/公斤−−4几天2。

主要结果测量:主要终点是毒性和临床缓解(CDAI < 150) 3个月。二次端点是临床和内窥镜在3个月和毒性反应,临床和内窥镜缓解期12个月。

结果:没有改善或轻微恶化之后动员(CDAI中值339,范围258 - 404)。在第三个月,临床缓解的主要终点是实现在所有患者中,平均CDAI 91(范围56 - 102),并完成内镜缓解2/3患者的实现。平均随访16.5个月后,3/4的病人保持临床和内窥镜缓解,尽管撤出所有药物,并完成瘘闭包在所有受影响的病人。没有死亡或危及生命的感染发生。意想不到的不良事件包括肛周脓肿在一个病人动员后,胸膜、心包积液和BK病毒相关macrohaematuria在另一个快速解决保守治疗。

结论:与没有自体HSCT PBSC似乎是安全的,可以诱导和维持缓解之前耐火克罗恩病的病人。